企業資訊

Ⅱ期臨床試驗內容及方案設計要點

廣州市桐暉藥業有限公司2018/9/12 14:34:01

Ⅱ期臨床試驗的目的：

確定試驗樣品是否有效；與對照組比較有多大的治療價值；通過試驗確定適應癥；找出*佳的治療方案包括治療劑量、給藥途徑與方法、每日給藥次數等；對藥品可能出現的不良反應及危險性做出評價并提高防治方法。

有多種藥理作用的藥物往往有多種適應癥，需經過多次試驗才能回答上述問題。因此，在一次隨機對照試驗中，必須限定試驗目的，在試驗設計時應確定1~2個主要問題，并在設計中設法去回答所提出的問題。要想搞清有多種適應癥藥物的**問題，應分別設計不同目的的臨床試驗方案，選擇恰當的病例和觀察指標，不可能在一組試驗中要求解決**提出的問題。

Ⅱ期臨床試驗應在國家食品藥品監督管理局指定的藥品臨床試驗研究基地醫院中進行。為**試驗的一致性和代表性，試驗必須由三個以上醫療單位組成協作組進行，由1個有經驗的單位負責設計、主持該項試驗的進行，并負責技術指導、協調和情報交流等。

Ⅱ期臨床試驗方案設計要點：

1、Ⅱ期臨床試驗方案設計需遵守以下基本原則與指導原則

(1)《赫爾辛基宣言》

(2)我國《新藥審批辦法》。《新藥審批辦法》于1985年7月1日發布施行，1998年修訂，修訂后的《新藥審批辦法》于1999年3月12日經國家藥品監督管理局（SDA）審議批準并于1999年5月1日發布施行。

(3)我國GCP指導原則。我國《藥品臨床試驗管理規范》（試行）于1998年3月2日發布施行。1999年SDA組織專家進行修訂，修訂稿經SDA審議批準后，已發布施行。

(4)WHO的GCP指導原則。1993年WHO的GCP指導原則草案廣泛征求意見，1993年11月在WHO基本藥物應用專家委員會通過，1995年正式發布于WHO刊物中。（The Use of Essential Drugs. Tech Rep Ser No.850, 1995:97）

(5)ICH-GCP指導原則。進行國外一類新藥（特別是ICH成員國的一類新藥）臨床試驗時，除執行我國各項指導原則與法規要求外，尚需符合ICH-GCP要求。

(6)我國《新藥（西藥）臨床研究指導原則》。各類新藥臨床試驗中各項技術要求至少要達到該藥臨床研究指導原則中規定標準。

2、倫理方面考慮要點

(1)臨床試驗方案設計應遵照執行以下幾點：

(2)臨床試驗方案設計前應認真評估試驗的利益與風險。

(3)確保試驗設計中充分考慮到受試者的權利、利益、與隱私。

(4)臨床試驗方案（Protocol）、病例報告表（CRFs）與受試者知情同意書（Informed Consent Form）均應在試驗前經倫理委員會審議批準，并獲得批準件。

(5)治療起始前需獲得每例受試者完全自愿地簽署的知情同意書。

(6)參加試驗的醫生應時刻負有醫療職責。

(7)每個參加試驗的研究人員應具有合格的資格并經過很好的訓練。

(8)臨床試驗應建立試驗質量控制系統。

3、Ⅱ期臨床試驗方案設計中科技方面考慮要求

(1)試驗方案設計時應充分考慮到GCP指導原則中有關科技方面的規定；應符合《新藥臨床研究指導原則》中有關類別藥物所規定的技術標準；應嚴格執行SDA《新藥審批辦法》中規定的注冊要求。

(2)應規定明確的診斷標準，以及觀察療效與不良反應的技術指標和判定指標為正常或異常的標準。

(3)Ⅱ期試驗必須設對照組進行盲法隨機對照試驗，常采用雙盲隨機平行對照試驗（Double-Blind, Randomized, Parallel Controlled Clinical Trial）。雙盲法試驗申辦者需提供外觀、色香味均需一致的試驗藥與對照藥，并只標明A藥B藥，試驗者與受試者均不知A藥與B藥何者為試驗藥。如制備A、B兩藥無區別確有困難時，可采用雙盲雙模擬法（Double-Blind, Double Dummy Technique），即同時制備與A藥一致的安慰劑（C），和與B藥一致的安慰劑（D），兩組病例隨機分組，分別服用2種藥，一組服A+D，另一組服B+C，兩組之間所服藥物的我觀與色香味均無區別。

(4)Ⅱ期臨床病例數估計（Assessment of Trial Size）。

.各期臨床試驗病例數需符合SDA規定要求，Ⅱ期試驗按規定需進行盲法隨機對照試驗100對，即試驗藥與對照藥各100例共計200例。

.根據試驗需要，按統計學要求估算試驗例數。如試驗藥療效明顯超過對照藥時，為獲得試驗藥優于對照藥具有統計學**意義，可按2.2.3.2的公式求出應該試驗的例數。

(5)病例選擇入選標準（Inclusion Criteria）、病例排除標準（Exclusion Criteria）與病例退出標準（Withdrawal Criteria）。根據不同類別的藥物特點和試驗要求在試驗方案中規定明確的標準。

(6)劑量與給藥方法（Dosage and Administration）。

.總結報告（Final Report）。試驗設計時應考慮到總結要求。試驗結果比較包括：**記分、評分的標準；兩組病例基礎資料比較應無統計學**差異；**適應癥兩組療效比較；兩組病例總比較；具有重要意義的有效性指標兩組結果比較；兩組不良反應率比較；兩組不良反應臨床與實驗室改變統計分析，等等。

以上就是廣州臨床研究機構-桐暉藥業小編分享的來自“簡優醫藥”的有關“Ⅱ期臨床試驗內容及方案設計要點”的**內容，供大家參考!

廣州市桐暉藥業有限公司是一家符合現代化管理要求的GSP公司，在進口原料藥細分領域是為業界，為客戶提供專業的從藥學研發、臨床預BE到臨床BE的藥廠研發一站式解決方案。目前的重點業務主要包括：原料藥聯合申報、參比制劑一次性進口、臨床預BE/正式BE和一致性評價服務。如需合作，歡迎來電咨詢!