盤點 | 2022第一季度超40款新藥（含新適應癥）在中國獲批
2022/4/7   來源：新浪  閱讀數：

      2022年第一季度剛剛結束。據不完全統計，第一季度中國國家藥監局（NMPA）至少批準了41款新藥（包括新適應癥，不含中藥和疫苗）。在這些獲批的新藥中，以癌癥和免疫性疾病適應癥居多，另外幾款抗病毒產品如口服新冠病毒治療藥物、非核苷巨細胞病毒（CMV）抑制劑、抗狂犬病毒單抗等也值得關注。從作用靶點來看，有PI3K雙重抑制劑、IDH1抑制劑、VEGFR-2單抗、抗CD19抗體等創新靶向療法。本文將帶大家看下第一季度獲批的新藥有哪些亮點。

 



 

亮點一：這些“首款”新藥在中國獲批

      第一季度在中國獲批上市的新藥中，不少產品創下了“中國首款”的記錄。在創新藥領域，“首款”對于患者、研發人員甚至整個行業而言，可能具有不同尋常的意義。它可能代表著某類沒有治療選擇的患者獲得改善癥狀和延長生命的希望，也可能意味著某個新靶點、新技術以及新治療模式得到驗證，為將來更多創新療法的開發打開一道大門。

      在創新靶點方面，以PI3K為例，該信號通路被研究人員視為開發癌癥治療藥物的關鍵靶點之一，目前已有多款PI3K抑制劑在中國進入后期臨床或上市申報階段。今年3月，石藥集團自Verastem Oncology公司引進的創新藥度維利塞膠囊（duvelisib）在中國獲批上市，用于治療以往至少經過兩次系統性治療的復發或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者。據石藥集團新聞稿介紹，度維利塞膠囊是全球首個獲批的磷脂酰肌醇-3-激酶PI3K-δ和PI3K-γ口服雙重抑制劑，也是在中國首款獲批的PI3K選擇性抑制劑。

      再如IDH，基于該靶點開發腫瘤靶向療法也是當下前沿研究方向之一，這類產品通過作用于IDH突變位點，減少代謝物2-HG的產生，誘導組蛋白去甲基化，進而達到抑制腫瘤發展的效果。今年2月，基石藥業引進的IDH1抑制劑艾伏尼布片（ivosidenib）在中國獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病。據基石藥業新聞稿介紹，艾伏尼布是中國首個以及唯一獲批的IDH1抑制劑。

      在獲批適應癥方面，第一季度獲批新藥中也有不少產品為特定患者群體帶來全新的治療選擇。例如，公開資料顯示，百時美施貴寶（BMS）的紅細胞成熟劑注射用羅特西普（luspatercept）是十余年來中國首個獲批治療β地中海貧血的創新藥物；禮來（Eli Lilly and Company）公司的VEGFR-2單抗創新藥雷莫西尤單抗（ramucirumab）是中國首個被批準用于晚期胃癌二線治療的靶向藥物；葛蘭素史克（GSK）靶向BLyS的貝利尤單抗（belimumab）是中國首款覆蓋系統性紅斑狼瘡和狼瘡腎炎適應癥的生物制劑……

亮點二：腫瘤、免疫性疾病治療產品居多

      腫瘤和免疫性疾病是當下生物醫藥產業備受重視的兩大研究領域，并已在創新療法開發方面取得不錯的進展。在第一季度中國獲批新藥中，從獲批適應癥來看，主要也是以腫瘤、免疫性疾病的治療產品居多，另外還有多款抗病毒產品也值得一提。

      在抗腫瘤領域，肺癌、淋巴瘤、胃癌以及微衛星高度不穩定（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）實體瘤等多個類型的腫瘤患者迎來新的治療選擇。除了上文提到的多個“首款”新藥外，第一季度在中國獲批的抗腫瘤新藥還有：武田（Takeda）新一代強效選擇性酪氨酸激酶抑制劑（TKI）布格替尼片（brigatinib），獲批用于ALK陽性非小細胞肺癌（NSCLC）治療；遠大醫藥治療性放射性藥物釔[90Y]微球注射液，獲批用于治療結直腸癌肝轉移灶；復宏漢霖抗PD-1單抗斯魯利單抗，獲批用于MSI-H成人晚期實體瘤；石藥集團鹽酸米托蒽醌脂質體，獲批用于復發或難治的外周T細胞淋巴瘤等。

      此外，還有一些此前已在中國獲批的新藥在第一季度收獲腫瘤新適應癥，如：百濟神州抗PD-1抗體替雷利珠單抗、榮昌生物抗體偶聯藥物（ADC）維迪西妥單抗、基石藥業RET抑制劑普拉替尼、貝達藥業ALK抑制劑恩沙替尼、羅氏（Roche）PD-L1抑制劑阿替利珠單抗、諾華（Novartis）mTOR抑制劑依維莫司、諾華雙靶組合療法達拉非尼聯合曲美替尼等。

      在免疫性疾病方面，特應性皮炎、類風濕關節炎、狼瘡腎炎、免疫性血小板減少癥等疾病治療領域均在第一季度迎來新藥獲批。比如：艾伯維（AbbVie）JAK抑制劑接連在中國獲批2項適應癥，分別用于治療特應性皮炎和類風濕關節炎；葛蘭素史克靶向療法貝利尤單抗，在中國獲批用于活動性狼瘡腎炎的新適應癥；賽諾菲（Sanofi）特應性皮炎靶向生物制劑度普利尤單抗注射液（dupilumab）在中國獲批兒童適應癥；日本協和麒麟（Kyowa Kirin）引進的血小板生成素（TPO）受體激動劑注射用羅普司亭（romiplostim），在中國獲批用于免疫性血小板減少癥等。此外，多款來自中國公司的生物類似藥也在第一季度獲批上市或者收獲新適應癥，比如：正大天晴阿達木單抗、君實生物/邁威生物阿達木單抗、嘉和生物英夫利西單抗、復宏漢霖利妥昔單抗等。

      在抗病毒領域，第一季度獲批的新藥也頗有亮點。比如輝瑞公司（Pfizer）口服小分子新冠病毒治療藥物奈瑪特韋片/利托那韋片組合，為中國新冠病毒治療提供了口服藥物的新選擇。再比如華北制藥研發的重組人源抗狂犬病毒單抗注射液奧木替韋單抗，可直接中和體內狂犬病毒，起到被動免疫作用。值得一提的是，這2款產品也是第一季度NMPA官宣獲批的新藥。此外，還有默沙東（MSD）新型非核苷類巨細胞病毒抑制劑來特莫韋，被NMPA批準用于預防巨細胞病毒感染和巨細胞病毒病等。

亮點三：罕見病及兒童用藥領域迎多款新藥

      近年來罕見病用藥、兒童用藥等品種的研發也備受行業關注，不少產品還獲得優先審評、附條件批準等“特殊”審評審批資格，從而加快來到患者手中。在第一季度中，也有一些罕見病及兒童用藥在中國獲批。

      在罕見病領域，比如Sobi公司IFNγ抗體依馬利尤單抗（emapalumab），它通過優先審評在中國獲批，用于難治性、復發性或進展性疾病或對常規HLH療法不耐受的原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（HLH）成人和兒童患者的治療。原發性HLH是一種非常罕見、進展迅速、通常致命的高度炎癥性綜合征，IFNγ在疾病發生中起到關鍵性作用。依馬利尤單抗能夠中和IFNγ的作用，從而幫助這些重病患者達到接受造血干細胞移植的階段。

      再如翰森制藥自Viela Bio公司引進的創新產品伊奈利珠單抗（inebilizumab），被NMPA批準用于“抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者”的治療。NMOSD是一種罕見的嚴重神經炎癥性自身免疫疾病，大部分患者對身體中名為AQP4的水通道蛋白產生自身抗體。伊奈利珠單抗通過靶向CD19+ B細胞，能更廣泛更持久耗竭B細胞，持續降低NMOSD復發。

      在兒童用藥領域，來自李氏大藥廠的鹽酸利多卡因粉末無針經皮注射給藥系統（英文商品名為：Zingo）和吸入用一氧化氮（英文商品名為：INOmax），先后通過優先審評在中國獲批。其中，Zingo被批準用于3~18歲未成年人的靜脈穿刺術或外周靜脈插管術的術前局部皮膚麻醉，INOmax被批準用于治療新生兒的低氧性呼吸衰竭且伴有臨床或超聲心動圖證據顯示的肺動脈高壓。

      另外還有一些此前已在中國獲批的新藥獲批了兒童適應癥。比如拜耳（Bayer）Xa因子抗凝血抑制劑利伐沙班片獲批新適應癥，用于18歲以下特定兒童和青少年靜脈血栓栓塞癥（VTE）患者經過初始非口服抗凝治療至少5天后的VTE治療及預防VTE復發。再比如賽諾菲抗炎新藥度普利尤單抗獲批新適應癥，用于治療外用藥控制不佳或不建議使用外用藥的6歲及以上兒童和成人中重度特應性皮炎……

除了上述藥物，還有其它新藥也于第一季度在中國獲批，限于篇幅，本文不再一一介紹。祝賀這些新藥在中國獲批，為患者帶來了更多的治療選擇。

編輯：Rae