焦點(diǎn)訪談：制度改革破局 國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥跑出“加速度”
2026/6/9   來源：醫(yī)改界  閱讀數(shù)：

今年以來，我國(guó)又有27款創(chuàng)新藥獲批上市，其中22款是國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥。這都是得益于圍繞創(chuàng)新藥的藥品審評(píng)審批制度改革。“十四五”時(shí)期，中國(guó)的創(chuàng)新藥研發(fā)在數(shù)量和質(zhì)量上都實(shí)現(xiàn)了飛躍，躍居全球第二，獲得全球認(rèn)可。近日，國(guó)家藥監(jiān)局又出臺(tái)《藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)實(shí)施辦法》，繼續(xù)為創(chuàng)新藥研發(fā)保駕護(hù)航。中國(guó)的創(chuàng)新藥發(fā)生了怎樣的質(zhì)變？

李海燕是北京大學(xué)第三醫(yī)院心內(nèi)科主任醫(yī)師，同時(shí)也負(fù)責(zé)著創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)。

北京大學(xué)第三醫(yī)院心內(nèi)科主任醫(yī)師、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)主任 李海燕：“十四五”期間，我們國(guó)家創(chuàng)新藥一共批了230個(gè)，對(duì)醫(yī)生來說有更多選擇，特別是一些嚴(yán)重性疾病、罕見病，還有一些兒童疾病，這些平常都是沒藥的，現(xiàn)在變成有藥可治了。

通俗理解，創(chuàng)新藥是制藥企業(yè)自己從零研發(fā)，要么全球頭一份，要么比現(xiàn)有藥品療效強(qiáng)的新藥。根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局公布的數(shù)據(jù)，2025年我國(guó)已批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥達(dá)76個(gè)，超過2024年的48個(gè)，再創(chuàng)歷史新高。

其中：

化學(xué)藥品中，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥占比達(dá)80.85%；

生物制品中，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥占比達(dá)91.30%。

國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥正在以前所未有的加速度紛紛上市。

中國(guó)工程院院士、中國(guó)食品藥品檢定研究院學(xué)術(shù)委員會(huì)主任委員 王軍志：一個(gè)強(qiáng)大的創(chuàng)新藥體系是國(guó)家核心競(jìng)爭(zhēng)力的體現(xiàn)，它和人民群眾的健康密切相關(guān)，能夠滿足重大臨床需求；第二，它是一個(gè)高附加值、高技術(shù)含量的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟(jì)效益。

過去，我國(guó)的國(guó)產(chǎn)藥主要以仿制藥為主，很少有自主研發(fā)的創(chuàng)新藥。“十四五”期間，我國(guó)創(chuàng)新藥審批數(shù)量呈井噴式增長(zhǎng)，對(duì)外授權(quán)交易屢創(chuàng)新高，已經(jīng)由“仿制藥生產(chǎn)大國(guó)”邁向“創(chuàng)新藥輸出大國(guó)”。那么，為什么不到十年時(shí)間，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥就呈現(xiàn)出井噴的態(tài)勢(shì)，躍居到全球第二位？

國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥的井噴態(tài)勢(shì)，是一系列創(chuàng)新政策推動(dòng)的結(jié)果。通常，世界各國(guó)對(duì)新藥定義一般存在兩種界定標(biāo)準(zhǔn)，要么本國(guó)新、要么全球新。為了推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展、鼓勵(lì)創(chuàng)新，我國(guó)首先在政策上重新定義了新藥標(biāo)準(zhǔn)。也就是說，什么是新藥，過去是“中國(guó)新”，現(xiàn)在是“全球新”。

中國(guó)工程院院士、北京大學(xué)博雅講席教授 張強(qiáng)：對(duì)制藥行業(yè)提出了新要求，比如還是仿制，如果沒有顯著臨床優(yōu)勢(shì)，一個(gè)是很難批下來，即使批下來，市場(chǎng)也有限，對(duì)企業(yè)來講，就逼著它要去考慮創(chuàng)新的問題。

不創(chuàng)新，就可能會(huì)出局。而對(duì)于制藥企業(yè)來說，壓力不僅于此。2017年6月，國(guó)家藥監(jiān)局正式加入國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)，簡(jiǎn)稱ICH。

加入國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)，對(duì)國(guó)家藥品監(jiān)管部門、對(duì)整個(gè)制藥行業(yè)，都提出了更高的要求，但也給創(chuàng)新藥研發(fā)提供了清晰的行動(dòng)指南。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心副主任 余歡：在采納國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的基礎(chǔ)上，藥品審評(píng)中心不斷健全完善我國(guó)自身藥物研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則體系，目前已經(jīng)發(fā)布了600多個(gè)技術(shù)指導(dǎo)原則，涵蓋了中藥、化學(xué)藥品、生物制品，涉及藥學(xué)、藥理毒理、臨床醫(yī)學(xué)等各個(gè)專業(yè)領(lǐng)域，為企業(yè)提供了清晰可預(yù)期的標(biāo)準(zhǔn)。藥品審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)的國(guó)際化也為中國(guó)創(chuàng)新藥出海，為境外新藥加快進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)提供了重要技術(shù)保障。

國(guó)家藥監(jiān)部門依據(jù)國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)發(fā)布的清晰的技術(shù)指導(dǎo)原則，為企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新藥、實(shí)現(xiàn)“全球新”創(chuàng)造了條件，不僅鋪設(shè)了清晰的路徑，而且在全球化的標(biāo)準(zhǔn)體系下，所有研發(fā)和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)都可以得到各國(guó)認(rèn)可，降低了企業(yè)研發(fā)成本。

平均下來，我國(guó)每年藥品上市申請(qǐng)總量接近4000件。過去一款藥品要想上市，在審評(píng)審批階段，往往要經(jīng)歷幾年的排隊(duì)等待。國(guó)家藥監(jiān)局全面落實(shí)藥品審評(píng)審批制度改革要求，對(duì)創(chuàng)新藥進(jìn)行政策傾斜。

余歡：嚴(yán)重危及生命疾病，尚無有效治療手段的藥品，比如防治重大傳染病的藥、抗癌藥、罕見病藥，對(duì)于符合條件的，藥審中心將大幅縮短審評(píng)時(shí)限，加快新藥好藥上市，滿足患者的臨床急需。

制藥企業(yè)可以向藥審中心提出優(yōu)先審評(píng)審批申請(qǐng)，符合納入條件的，審評(píng)時(shí)限由200個(gè)工作日縮短為130個(gè)工作日，藥品的臨床試驗(yàn)審評(píng)時(shí)限為60個(gè)工作日，對(duì)于國(guó)家戰(zhàn)略支持的重點(diǎn)創(chuàng)新藥品種，時(shí)限縮短到了30個(gè)工作日。

在審評(píng)程序高效辦結(jié)的同時(shí)，還要讓企業(yè)在創(chuàng)新藥研發(fā)過程中少走彎路。國(guó)家藥監(jiān)局提出了“提前介入、一企一策、全程指導(dǎo)、研審聯(lián)動(dòng)”的16字方針，主動(dòng)為創(chuàng)新藥的研發(fā)上市“護(hù)航”，少走彎路，降低成本。

余歡：審評(píng)團(tuán)隊(duì)在創(chuàng)新藥的早期研發(fā)過程中就介入到研發(fā)工作中，幫助企業(yè)的研發(fā)團(tuán)隊(duì)厘清研究思路、完善研究方案，全面提升藥物研發(fā)的質(zhì)量和效率。在“十四五”期間藥審中心在溝通交流方面投入了40余萬人次，開展了25000余次的溝通交流，服務(wù)企業(yè)的數(shù)量達(dá)到4000多家。

創(chuàng)新藥研發(fā)就像一場(chǎng)“高投入、長(zhǎng)周期”的馬拉松，在醫(yī)藥行業(yè)，形容創(chuàng)新藥研發(fā)之困難有“三個(gè)十定律”，高于十億美元的投入、十年甚至更長(zhǎng)的研發(fā)周期、不到十分之一的成功率。過去，很多企業(yè)不敢創(chuàng)新，也沒有實(shí)力去創(chuàng)新，而現(xiàn)在一系列政策的推動(dòng)，讓創(chuàng)新藥的研發(fā)可預(yù)期，受到資本的青睞，加強(qiáng)了制藥企業(yè)的實(shí)力。良好的創(chuàng)新生態(tài)讓創(chuàng)新藥在“十四五”期間出現(xiàn)井噴式的發(fā)展，共批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥230個(gè)，其中，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥199個(gè)，覆蓋了腫瘤、感染性疾病、內(nèi)分泌、皮膚和五官、心腦血管等治療領(lǐng)域。隨著創(chuàng)新藥不斷涌現(xiàn)，質(zhì)量監(jiān)管體系也日益科學(xué)完善。

國(guó)家醫(yī)保局統(tǒng)計(jì)顯示，新藥從獲批上市到納入醫(yī)保目錄獲得報(bào)銷的時(shí)間，已從原來的5年左右降至1年左右，約80%的創(chuàng)新藥可以在上市2年內(nèi)納入醫(yī)保支付范圍。這是一個(gè)雙贏，對(duì)企業(yè)來說，能夠快速回籠前期研發(fā)投入的巨額資金，進(jìn)一步激發(fā)創(chuàng)新的積極性；對(duì)患者來說，大量的國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥走向臨床，大大降低患者用藥成本，解決了臨床急需。國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥針對(duì)的是未被滿足的臨床需求，這是患者的福音。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng) 李寧：肺癌是全球最大的瘤種，也是中國(guó)患病率最高的瘤種。肺癌患者5年生存率從原先的16.8%提升到現(xiàn)在的28.4%，這個(gè)數(shù)字近乎翻了一倍，比起美國(guó)同期的27%，我們的數(shù)據(jù)表明治療效果可能更好。

有數(shù)據(jù)顯示，截至2025年年底，中國(guó)創(chuàng)新藥商務(wù)拓展出海授權(quán)全年交易總金額達(dá)到1356.55億美元，交易總數(shù)量達(dá)到157筆，遠(yuǎn)超2024年全年的519億美元和94筆。中國(guó)創(chuàng)新藥交易額正在趕超美國(guó)，超級(jí)訂單頻頻出現(xiàn)，中國(guó)創(chuàng)新藥的技術(shù)價(jià)值獲得了全球認(rèn)可。同時(shí)，出海模式正從單一的授權(quán)出海向聯(lián)合開發(fā)、自主出海等更深度合作模式演進(jìn)。

中國(guó)創(chuàng)新藥起步晚，在“從0到1”的原始創(chuàng)新、源頭創(chuàng)新、全新作用機(jī)制探索等方面，與美國(guó)仍有差距。但在良好的創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境下，中國(guó)創(chuàng)新藥有望在更多領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從“并跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。

李海燕：中國(guó)臨床研究總數(shù)已經(jīng)在全球排第一位，儲(chǔ)備的創(chuàng)新藥研究已經(jīng)占到全球30%，有些領(lǐng)域超過了50%，未來5年中國(guó)創(chuàng)新藥一定是井噴式爆發(fā)。

2026年5月，新修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例》正式施行，在完善藥品研制和注冊(cè)制度、加快藥品審評(píng)審批、不斷激發(fā)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展活力等方面，進(jìn)一步加強(qiáng)了法律的保障。

余歡：當(dāng)前我國(guó)正在由制藥大國(guó)向制藥強(qiáng)國(guó)跨越，還會(huì)進(jìn)一步加大對(duì)藥物創(chuàng)新的支持力度，特別是對(duì)于新靶點(diǎn)新機(jī)制的原創(chuàng)新藥，以及自主創(chuàng)新藥品，我們要進(jìn)一步加大支持力度，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。

“十五五”規(guī)劃綱要明確提出，要“支持創(chuàng)新藥臨床使用”，優(yōu)化創(chuàng)新藥和臨床急需藥品審評(píng)審批，健全醫(yī)保支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械高質(zhì)量發(fā)展機(jī)制，完善創(chuàng)新藥目錄，鼓勵(lì)商業(yè)保險(xiǎn)擴(kuò)大創(chuàng)新藥支付范圍。這進(jìn)一步鞏固了創(chuàng)新藥在國(guó)家醫(yī)藥健康戰(zhàn)略中的地位，釋放出“持續(xù)鼓勵(lì)高質(zhì)量創(chuàng)新”的明確信號(hào)。只要繼續(xù)加強(qiáng)政策的引領(lǐng)和支持、夯實(shí)基礎(chǔ)研究、加大技術(shù)攻堅(jiān)力度、注重生態(tài)協(xié)同、充分釋放市場(chǎng)活力，就一定能加速實(shí)現(xiàn)從“醫(yī)藥大國(guó)”向“創(chuàng)新藥強(qiáng)國(guó)”的跨越。

編輯：Rae