在美上市超50年的「米托坦片」，國內正式獲批
2023/9/12   來源：藥春秋  閱讀數：

9月8日，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網最新公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）在國內獲批上市。根據優(yōu)先審評公示信息，該藥本次獲批的適應癥為腎上腺皮質癌（ACC）。

腎上腺位于腎臟上方，可產生激素，包括皮質醇、醛固酮和男性性激素。這些腺體中的腫瘤很常見，腎上腺皮質癌（adrenocortical carcinoma，ACC）是一種預后差的罕見惡性腫瘤，生長在腺體外部。其年發(fā)病率約為1-2/100萬，約占所有惡性腫瘤的0.12%。在年齡分布上腎上腺皮質癌有兩個高發(fā)年齡段：一是小于5歲的幼兒，二是40-69歲年齡段的成年人。

目前，米托坦是唯一獲得批準用于治療腎上腺皮質癌的藥物。米托坦是一款類固醇激素受體拮抗劑，對腎上腺皮質具有直接和選擇性的細胞毒性作用，能對腎上腺皮質癌細胞產生溶解，從而導致永久性腎上腺萎縮，達到治療目的。米托坦片作為治療該疾病最有效的藥物，能有效控制病情進展，具有明顯臨床獲益。臨床研究表明，米托坦輔助治療可將患者死亡率從55%降低到25%，生存期從52個月延長至110個月，相當于延長了一倍。

米托坦片于1964年上市，美國FDA于1970年批準用于治療腎上腺皮質癌，并于2004年被歐洲藥品管理局（EMA）列為罕見病藥物。米托坦原研是百時美施貴寶，后轉讓至法國HRA公司生產，目前法國HRA公司是米托坦片的全球唯一生產持證商。根據HRA公司官網，米托坦作為罕見病--腎上腺皮質細胞癌（ACC）的一線用藥先后在美國、歐盟等8個國家和地區(qū)獲批上市。

2018年、2019年中國曾通過臨時進口途徑（不用臨床試驗）進口了部分藥品，但并未能解決國內腎上腺皮質癌病人的用藥難問題。

公開資料顯示，HRA Pharma Rare Diseases藥廠委托吉帝（杰諦醫(yī)藥母公司）作為大中華地區(qū)唯一指定的米托坦獨家授權代理商負責米托坦在中國大陸地區(qū)及臺港澳等地的藥品注冊、醫(yī)保申請、推廣服務和患者支持工作。



2022年11月，杰諦醫(yī)藥向CDE提交米托坦片上市申請，針對的適應癥為：晚期（不可切除、轉移性或復發(fā)性）腎上腺皮質癌（ACC）的對癥治療，被CDE納入“擬優(yōu)先審評品種”公示，歷時約10個月獲批。

根據鳳凰網CC情報局，米托坦片在內地上市并購買到最快需要3-4個月的時間。在美國，500毫克米托坦價格為1359美元（約人民幣9980元），香港藥房價格超過9000港元（約人民幣8430元）。目前售藥公司尚未敲定價格，但爭取在明年進入醫(yī)保。




編輯：Rae