在國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等多方努力下,9 月 22 日,作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥,也一度被稱為 " 救命藥 " 的氯巴占在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國第一張?zhí)幏健?/p>
氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物,在輔助治療中具有十分重要的地位,可以說是對這類疾病對癥且副作用更小的 " 救命藥 "。 但由于氯巴占在我國屬于第二類精神藥品,具有一定成癮性,此前沒有在國內(nèi)審批上市。
毛女士的兒子是首位在國內(nèi)合法使用上原研藥氯巴占的患兒。孩子兩歲時患上了嬰兒痙攣癥,在病友群里知道氯巴占將在國內(nèi)上市的消息,9 月 22 日,她專程從河北帶著孩子來到北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科。孩子服用氯巴占已經(jīng)將近 5 年了,之前一直是靠朋友從國外代購,經(jīng)常面臨著斷藥的風險。而這類疾病如果不能長期規(guī)律服藥很容易反復,甚至帶來并發(fā)癥。
患兒家屬 毛女士:原來一直網(wǎng)上代購,一直從德國那邊找人給代購過來,但是一直怕買到假藥,也挺擔心的。現(xiàn)在就太方便了,因為不用擔心買到假藥了,畢竟醫(yī)院開出來肯定是正規(guī)途徑,而且不用擔心斷藥了。 ( 我們 ) 都挺高興的,只要是 ( 孩子 ) 吃這種藥的家長肯定都挺高興的。
為了滿足患者對氯巴占這類國外已上市、國內(nèi)無供應的少量特定臨床急需藥品的需求,今年 6 月,國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合制定發(fā)布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》。《方案》明確,在北京協(xié)和醫(yī)院牽頭的遍布全國的 50 家三級醫(yī)院,進口氯巴占將陸續(xù)落地,患兒和家屬經(jīng)過符合條件的醫(yī)師開具處方,可以購買到氯巴占。
北京協(xié)和醫(yī)院藥劑科主任 張波:它其實建立一種新的中國特色藥物可及性的創(chuàng)新的機制,為其他的罕見病藥物的可及性我覺得也提供了一種解決的路徑。我們也知道難治性癲癇其實對患者來講,無論是對于患兒還是對家庭來講,它的影響非常嚴重,比如說對他的智力的發(fā)育,對他的身體的這種損傷,還有精神的壓力,我想都是非常大的。那么隨著原研藥氯巴占的進口,我想國內(nèi)的這種難治性癲癇的患者應該會受到非常大的一個獲益,解決了用藥的可及性問題。
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