全球最貴藥物！即將落地中國
2022/4/28   來源：新浪  閱讀數：

4月26日，諾華發布2022年Q1財報，報告期內營收 125.31 億美元（+5% cc），凈利潤 22.19 億美元（+26% cc）。 * cc：按固定匯率計算

其中，備受關注的諾華治療脊髓肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）基因療法Zolgensma實現營收3.63億美元，同比增長18%，主要增長原因由歐洲和新興增長市場的準入范圍擴大推動。

據公開資料顯示，諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，定價為212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元），也被稱為“史上最貴藥物”。

目前Zolgensma已在40多個國家獲批，2022年1月，在我國也獲得了臨床試驗默示許可。

據悉，目前全球共有3款SMA療法獲批，除了Zolgensma外，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。

目前Spinraza、Evrysdi都已在國內獲批，其中渤健的Spinraza已成功進入我國2021年醫保新增目錄。




一、Zolgensm多國獲批、進醫保 業績逐年強勁增長

資料顯示，SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，由于缺乏功能性SMN1基因，SMA導致運動神經元的快速和不可逆喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，其中1型SMA是最常見的類型，約占所有病例的60%。如果不進行治療，90%以上的患者在2歲時會死亡或需要永久性通氣。

諾華Zolgensma是首個治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達SMN蛋白的正�；�因，裝載在AAV9病毒載體中，患者通過靜脈輸注給藥，注入的基因將使得患者體內能夠持續表達SMN蛋白�；颊咧恍枳⑸湟淮渭纯伞�

2019年5月，Zolgensma獲FDA批準上市，用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥患者。

2020年3月，Zolgensma獲日本厚生勞動�。∕HLW）批準，用于治療2歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者，包括在診斷時為癥狀前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治療的患者，必須抗AAV9抗體為陰性。據估計，在日本，每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。據悉，Zolgensma日本獲批后，價格被下調至155萬美元。

2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）獲得了歐洲EMA有條件的批準，用于治療1型脊柱性肌肉萎縮癥（SMA）（疾病最嚴重形式）患者，以及具有三個SMN2基因拷貝的SMA患者。據悉在歐洲，每年約有550-600名嬰兒患有SMA。

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由于Zolgensma定價高昂，其上市后業績如何兌現一直成為業內關注焦點。

有業內人士指出，Zolgensma的增長潛力主要來源于被更多國家批準和更多國家的醫保覆蓋，以及在美國、歐洲等發達國家提高新生兒的SMA篩查率。

據悉，在美國市場，諾華和相關保險公司合作，患者家屬可以分期5年來支付費用，平均每年42.5萬美元。

此外，在日本和英國，Zolgensma均已被納入醫保。

2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用；

2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系（NHS）。據悉，英國NHS與諾華在價格方面達成了一定的協議折扣，但具體數額并沒有對外公布。但NHS對此表示，這是一項“對納稅人公平的價格”，與諾華達成了“具有里程碑意義的交易”。

從業績表現上來看，Zolgensma連年強勁增長。

2019年，Zolgensma實現3.61億美元的銷售額。（當年5月全球首次獲批）

2020年，Zolgensma實現9.2億美元的銷售收入，收入漲幅超150%。

2021年，Zolgensma實現營收13.51億美元，同比大增47%。

2022年Q1，Zolgensma實現營收3.63億美元，同比增長18%。

由于對比同類需要經過長期治療脊髓性肌萎縮的藥物，Zolgensma只需接受一次靜脈注射給藥，實現長期緩解甚至治愈的優勢，因此盡管費用高昂，業界對于Zolgensma的前景還是比較看好。

據投資公司杰富瑞（Jefferies）公司估計，Zolgensma的銷售額2022年有望增長到16億美元，將來的峰值為27.5億美元。

二、我國SMA藥物獲批現狀

前文提到，目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。

諾西那生鈉注射液、利司撲蘭口服溶液用散目前都已在我國獲批，諾西那生鈉注射液在2021年還成功進入我國國家醫保新增目錄。

01、渤健 諾西那生鈉注射液

2016年12月，Spinraza在美國獲批，成為全球首個SMA精準靶向治療藥物。

2019年2月，Spinraza在中國上市，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（SMA），并成為中國首個治療SMA的藥物。

此前Spinraza由于在國內定價接近70萬一支，但在澳洲僅售41美元，引發我國輿論一片嘩然。（實際澳洲采購價76萬，但可報銷。）

2021年1月，渤健推出新的援助方案：患者第一年自付諾西那生鈉注射液的費用從原有的約140萬元降低至55萬元，降幅約60%；之后每年的自付費用從原有的平均每年約105萬元降低至55萬元，降幅約50%。

而早在進入2021年國家新增醫保目錄以外，成都等一些地方醫保已經將諾西那生鈉納入報銷范圍，患者每年最低可自付2-3萬元即可使用諾西那生鈉治療。

此外，廣州“穗歲康”、佛山“平安佛”等普惠型保險（商保）也將諾西那生鈉納入，綜合來看，患者每年只要100元-180元左右，就能獲得最高累計200多萬元~300多萬元的醫療保障。

2021年12月，Spinraza被納入最新醫保目錄，據相關消息，價格降至33000/支，降幅超90%。

銷售業績方面，Spinraza在2020年的全球銷售額為20.5億美元，2021年的業績為19億美元，同比下滑7.3%。

02、羅氏 利司撲蘭口服溶液用散

2020年8月，Evrysdi獲FDA批準上市，成為首個獲批上市的靶向RNA的小分子。據報道，Evrysdi在美國的定價需參考患者的體重，年治療費用約237萬元人民幣。

2021年6月，利司撲蘭在我國獲批，用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA），這是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。

據悉，利司撲蘭在國內的上市定價為6.38萬元（60mg/瓶），患者援助方案為“買3瓶贈送6瓶”，相當于慈善援助后單瓶價格為21267元，年費用約30萬元-100萬元不等。

2021年，利司撲蘭同樣趕上國家醫保談判“班車”，但結果顯示，利司撲蘭并未進入當年醫保新增目錄。

價格方面，盡管目前新浪醫藥暫未獲悉利司撲蘭最新價格動向。

但值得關注的是，利司撲蘭雖未進入2021國家新增醫保目錄，但此前其也進入了一些地方醫保。

根據濟南時報報道，2021年8月，山東省濟南市惠民保險“齊魯�！笔状螌⒂糜谥委熂顾栊约∥�縮癥（SMA）的利司撲蘭口服和諾西那生鈉都納入了報銷的范圍。

按照保險條例，兩種SMA治療藥物在“齊魯保”中報銷額度可達到70%，上至30萬元封頂，并可實現在醫院和藥店同步雙通道報銷。

業績方面，據悉，由于2020年8月才在全球首次上市，2021年利司撲蘭第一個完整的銷售年顯示，其全球銷售額為6.59億美元。

值得注意的是，在SMA治療方面，諾西那生鈉、利司撲蘭都需要經過長期治療，而曾定價為1350萬/針的天價藥Zolgensma具有只需接受一次靜脈注射給藥，可實現長期緩解甚至治愈的優勢。

目前，諾西那生鈉、利司撲蘭在我國都有不同程度的降價，以滿足更多患者之需。

未來Zolgensma落地我國又將會有怎樣的價格策略？幾款產品又將如何分奪市場？新浪醫藥將持續關注。

編輯：Rae