高氨血癥治療新藥卡谷氨酸分散片在中國申報上市
2022/3/31   來源：新浪  閱讀數：

      CDE官網公示，一款名為卡谷氨酸分散片的5.1類新藥申報上市并獲得受理。公開資料顯示，這是一款商品名為Carbaglu的罕見病治療產品，最初在海外被批準用于N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏癥引起的高氨血癥。

 

      氨是氨基酸合成的必需原料，也對人體的酸堿平衡非常重要。生理狀態下，人體可以通過尿素循環、合成谷氨酰胺、腎臟泌氨等方式使氨的濃度維持在較低水平。當血氨>55μmol/L或新生兒血氨>80μmol/L時，可診斷為高氨血癥，臨床表現為肌張力降低、驚厥發作、嘔吐、厭食蛋白傾向和精神行為異常等。

      公開資料顯示，Carbaglu是Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治療藥物，其有效成分卡谷氨酸是一個合成的N-乙酰谷氨酸（NAG）結構類似物，由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）催化合成，是肝臟線粒體中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）的重要變構激活劑。CPS-1是尿循環中的第一個酶，在將氨轉變成脲的過程中起著關鍵作用。Carbaglu通過激活CPS-1改善或恢復尿素循環的功能，并促進氨解毒和尿素生成。

編輯：Rae